A empresa biotecnológica Amicus Therapeutics já tem autorização para comercializar Galafold em Portugal. É a primeira terapia oral de elevada precisão para estes pacientes e tem em conta o seu perfil genético.
É hereditária, rara, surgiu pela primeira vez em Guimarães no século XVII e afecta um em cada 40 mil portugueses. A doença de Fabry é uma doença genética que causa deficiência de uma enzima denominada alfa-galactosidase A (alfa-Gal A), na sequência de mutações no gene GLA. Para a combater, acaba de ser aprovada, pela Comissão Europeia, a primeira terapia oral de elevada precisão para estes pacientes, que tem em conta o seu perfil genético.
“Como um medicamento de precisão, o Galafold foi desenvolvido para restaurar a actividade do alfa-Gal A em pacientes que possuam mutação susceptível, [que representam] cerca de 35% a 50% da população de Fabry”, informa a Amicus Therapeutics, a empresa internacional de biotecnologia cotada em Nasdaq que está na vanguarda das doenças raras e órfãs e que desenvolveu a nova terapêutica, em comunicado.
“Galafold é indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação susceptível”, refere ainda o documento.
“Representa uma inovação no combate da doença de Fabry nos últimos 15 anos”, assegura Fermín Rivas, director geral da Amicus Therapeutics para Portugal e Espanha.
“Ainda há necessidades médicas sem resposta na doença de Fabry e, por isso, damos as boas-vindas à Galafold como tratamento oral para pacientes de Fabry e que possuam mutação susceptível. O seu mecanismo de acção representa um novo paradigma terapêutico”, garante João Paulo Oliveira, chefe da Divisão de Genética Clínica do Hospital São João, professor associado de genética da Faculdade de Medicina da Universidade do Porto.
FG (CP 1200) com Sapo24
